REPUBLIKA.CO.ID, JAKARTA -- The United States Federal Drug Administration (FDA) baru saja menyetujui pengobatan baru untuk penyakit pembekuan darah yang langka dengan label harga yang lumayan. Per dosis, harganya mencapai 3,5 juta dolar AmS atau sekitar Rp 48 miliar, menjadikannya obat termahal di dunia.
Dilansir dari laman Science Alert, Kamis (24/11/2022), sepintas, harganya menggiurkan, tetapi analisis baru-baru ini tentang keefektifan biaya obat menunjukkan bahwa harga yang relatif 'adil' untuk apa yang dicapai pengobatan, setidaknya di AS. Obat yang disebut Hemgenix adalah pengobatan terapi gen untuk hemofilia B, yang merupakan penyakit genetik langka yang menyebabkan berkurangnya pembekuan darah. Gejala yang paling serius termasuk episode perdarahan spontan dan berulang yang sulit dihentikan.
Hemofilia B cenderung lebih umum pada pria daripada wanita, dan meskipun jumlah pastinya sulit didapat, perkiraan menunjukkan hampir 8.000 pria di AS saat ini menderita penyakit seumur hidup. Obat utama yang saat ini digunakan untuk mengobati hemofilia B di AS memberi pasien faktor pembekuan yang sangat dibutuhkan, tetapi biaya pengobatan seumur hidup sangat mahal. Pada mereka yang memiliki gejala parah, diperlukan rejimen pengobatan yang rutin dan mahal, yang seiring waktu dapat mulai berkurang efektivitasnya.
Saat ini, para peneliti memperkirakan biaya seumur hidup orang dewasa untuk setiap pasien dengan hemofilia B sedang hingga berat adalah sekitar 21 juta dolar AS hingga 23 juta dolar AS (Rp 328 miliar hingga Rp 360 miliar). Biaya perawatan di Inggris lebih murah daripada di AS atau di tempat lain di Eropa, tetapi masih berjumlah puluhan juta dolar per pasien seumur hidup mereka.
Hemgenix, di sisi lain, adalah produk intravena sekali pakai yang diberikan dalam dosis tunggal dengan harga yang lebih murah. Produk dibawa ke dalam tubuh melalui vektor berbasis virus, yang direkayasa untuk mengirimkan DNA ke sel target di hati. Informasi genetik ini kemudian direplikasi oleh sel, menyebarkan instruksi untuk protein pembekuan, yang dikenal sebagai Faktor IX.
Dua penelitian sejauh ini telah menguji kemanjuran dan keamanan Hemgenix. Dalam satu penelitian di antara 54 peserta dengan hemofilia B berat atau sedang, para peneliti menemukan peningkatan tingkat aktivitas Faktor IX, mengurangi kebutuhan akan terapi penggantian rutin yang saat ini tersedia untuk pasien.
Setelah menerima terapi gen, tingkat di mana pasien mengalami pendarahan yang tidak terkendali turun lebih dari 50 persen dibandingkan dengan tingkat awal mereka. Efek samping termasuk sakit kepala, gejala seperti flu, dan peningkatan enzim di hati, yang semuanya harus dipantau dengan hati-hati oleh dokter di masa mendatang.
"Terapi gen untuk hemofilia telah ada di cakrawala selama lebih dari dua dekade. Meskipun ada kemajuan dalam pengobatan hemofilia, pencegahan dan pengobatan episode perdarahan dapat berdampak buruk pada kualitas hidup individu," ujar Peter Marks, direktur FDA Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi.
Persetujuan hari ini memberikan pilihan pengobatan baru untuk pasien dengan hemofilia B dan merupakan kemajuan penting dalam pengembangan terapi inovatif bagi mereka yang mengalami beban penyakit yang tinggi terkait dengan bentuk hemofilia. Belum jelas apakah pengobatan terapi gen ini merupakan obat untuk hemofilia B, namun hasil awalnya cukup menjanjikan.
Ikuti Whatsapp Channel Republika