REPUBLIKA.CO.ID, JAKARTA -- Food and Drug Administration (FDA) baru saja memberikan izin untuk terapi gen berbasis sel pertama bernama Zynteglo. Terapi tunggal Zynteglo memakan biaya sebesar 2,8 juta dolar AS atau sekitar Rp 41,6 miliar. Ini menjadikan Zynteglo sebagai terapi pengobatan medis termahal sepanjang sejarah.
Zynteglo merupakan terapi gen yang dirancang untuk mengobati pasien thalasemia beta, sebuah penyakit langka yang membuat penderitanya memerlukan transfusi darah seumur hidup. Terapi gen ini dapat dipersonalisasi untuk setiap pasien thalasemia beta.
Dilansir dari EuroNews, Sabtu (20/8/2022), terapi Zynteglo dimulai dengan mengambil sel punca dari sumsum tulang pasien. Selanjutnya, salinan gen yang secara efektif dapat memproduksi sel darah merah aktif akan dimasukkan ke dalam sel punca tersebut. Sel punca yang telah dimodifikasi secara genetik ini lalu dikembalikan kepada pasien.
Zynteglo merupakan terapi yang hanya perlu dilakukan satu kali. Menurut uji klinis, 89 persen pasien thalasemia beta yang menjalani terapi Zynteglo tak lagi membutuhkan transfusi darah. Efek positif ini diprediksi akan bertahan seumur hidup.
Beberapa uji klinis terhadap terapi gen serupa melaporkan adanya temuan kasus kanker. Oleh karena itu, terapi Zynteglo juga mungkin tak lepas dari risiko tersebut. Akan tetapi, sejauh ini belum ditemukan adanya kejadian berat terkait terapi Zynteglo pada pasien yang berpartisipasi dalam uji klinis.
FDA juga menyoroti adanya potensi risiko kanker pada pasien yang menerima terapi Zynteglo. Oleh karena itu, FDA merekomendasikan pemantauan terhadap pasien selama 15 tahun setelah menjalani terapi gen tersebut. Para ahli yang mengevaluasi risiko kanker juga mengungkapkan bahwa manfaat dari terapi Zynteglo jauh melebihi potensi risikonya.
Dikeluarkannya izin untuk Zynteglo bisa dikatakan sebagai momen bersejarah di Amerika Serikat. Alasannya, Zynteglo merupakan terapi gen ketiga yang bisa mendapatkan izin di negara tersebut. Zynteglo juga merupakan terapi gen berbasis sel pertama yang pernah diizinkan di Amerika Serikat. Dengan kata lain, Zynteglo merupakan terapi pertama yang mendapatkan izin untuk bisa mengambil sel punca, memodifikasinya secara genetik, lalu mengembalikannya kepada pasien.
Terlepas dari efektivitasnya, Zynteglo mungkin akan lebih dikenal karena harganya yang sangat mahal. Perusahaan yang mengembangkan Zynteglo, Bluebird Bio, menentukan harga 2,8 juta dolar AS atau sekitar Rp 41,6 miliar untuk satu terapi Zynteglo.
Rekor sebelumnya dipegang oleh terapi gen bernama Zolgensma pada 2019. Satu kali pengobatan Zolgensma dibanderol dengan harga 2 juta dolar AS atau sekitar Rp 29,7 miliar.
Pihak Bluebird Bio turut berkomentar mengenai harga pengobatan Zynteglo yang dinilai mahal. Menurut mereka, harga mahal ini bisa dibilang relatif mengingat manfaatnya bisa bertahan hingga seumur hidup. Artinya, akan ada cukup banyak biaya berobat seumur hidup yang dapat dipangkas melalui pengobatan ini.
"Biaya seumur hidup untuk perawatan medis pasien thalasemia beta yang bergantung pada transfusi darah bisa mencapai 6,4 juta dolar AS (sekitar Rp 95,2 miliar) di AS dan rerata total biaya layanan kesehatan per pasien per tahun 23 kali lebih tinggi dibandingkan populasi umum," jelas Bluebird Bio.
Berkaitan dengan tingginya biaya ini, bukan hal yang mengejutkan bila banyak perusahaan asuransi yang tak mau menanggung biaya ini. Hal serupa juga dihadapi oleh Novartis ketika meluncurkan terapi Zolgensma.
Novartis telah melakukan negosiasi dengan berbagai penyedia asuransi kesehatan agar bersedia menanggung pengobatan Zolgensma. Salah satu kemudahan yang ditawarkan Novartis adalah membagi total biaya pengobatan menjadi angsuran tahunan yang bisa dibayar dalam jangka 3-4 tahun.
Pihak Bluebird Bio juga telah mengindikasikan bahwa mereka akan memberikan reimburse kepada pihak asuransi hingga 80 persen bila Zynteglo tak menunjukkan hasil baik pada pasien dalam kurun waktu dua tahun. Akan tetapi, tawaran ini mungkin masih belum cukup menarik bagi sebagian perusahaan asuransi.
Zynteglo sebelumnya sudah mendapatkan izin penggunaan di Uni Eropa pada 2019. Akan tetapi, pihak Bluebird Bio kesulitan untuk meraih kesepakatan dengan pihak penyedia asuransi kesehatan mengenai harga terapi Zynteglo. Sejak saat itu, Zynteglo ditarik dari beberapa pasar di Eropa.
Ikuti Whatsapp Channel Republika
